Le Mucopolisaccaridosi (MPS) sono un gruppo di malattie da accumulo lisosomiale a trasmissione ereditaria causate dall’incapacità dell’organismo di produrre gli enzimi responsabili della [...]

La malattia di Gaucher è una patologia cronica progressiva associata a ridotta aspettativa di vita. È la più frequente malattia da accumulo lisosomiale, ed è a trasmissione ereditaria di tipo [...]

La malattia di Fabry è un disturbo genetico progressivo e una patologia potenzialmente letale. È causata dalla carenza, assenza o mal malfunzionamento di un enzima chiamato alfa-galattosidasi A. [...]